小児サンフィリッポ症候群A型、米国で初の遺伝子治療承認
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米食品医薬品局（FDA）は9月17日、サンフィリッポ症候群A型とも呼ばれるムコ多糖症IIIA型（MPS IIIA）の小児に使う遺伝子治療FAYUVIを承認しました。神経発達の機能が保たれている子どもの神経症状が対象です。この病気に対する初の…
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